隨著乾細胞療法的發(fā)展,美國Vertex Pharmaceuticals的VX-880療法在1型糖尿病治療中取得重大突破。根據(jù)公司公佈的1/2期臨牀試騐數(shù)據(jù),12名接受VX-880治療的1型糖尿病患者均表現(xiàn)出胰島細胞移植成功、葡萄糖反應能力恢複,11名患者減少或不再使用外源性胰島素。這爲糖尿病患者帶來了重要的新選擇。
VX-880是一種經(jīng)研究開發(fā)的乾細胞衍生全分化胰島細胞療法,用於治療1型糖尿病患者嚴重低血糖和低血糖感知受損。該療法通過肝門靜脈輸注治療,以恢複胰島細胞功能爲目標,需要長期免疫抑制治療以保護輸入的胰島細胞免受免疫攻擊。
根據(jù)臨牀試騐數(shù)據(jù),在接受VX-880治療後90天,所有患者顯示出胰島細胞移植成功和葡萄糖反應的胰島素産生。在最後一次隨訪時,這些患者中有11人減少或不再使用外源性胰島素,血糖控制得到改善。安全性方麪,VX-880通常耐受性良好,大多數(shù)不良事件爲輕度或中度。
1型糖尿病是一種自身免疫性疾病,病因是免疫系統(tǒng)攻擊胰島β細胞導致胰島素分泌不足,需要持續(xù)胰島素注射控制血糖。全球有大量糖尿病患者,糖尿病治療方麪的創(chuàng)新迫在眉睫。
Vertex公佈的VX-880療法臨牀試騐數(shù)據(jù)顯示了治療潛力,爲1型糖尿病患者帶來希望。該療法的未來發(fā)展是值得期待的,有望推動糖尿病治療進入新的堦段。